Mer än var tionde njursjuk patient är ”högsensitiserad” vilket innebär att de har antikroppar som gör att transplantation hittills inte varit möjligt. Bland annat löper kvinnor som fött barn större risk att drabbas, patienter som gjort blodtransfusioner och de som tidigare gjort organtransplantationer. Sannolikheten att dessa personer erbjuds en transplantation har varit låg. Christian Kjellman, forskningschef på Hansa Biopharma och doktor i medicinsk vetenskap från Lunds universitet har de senaste 13 åren lett arbetet med att ta fram ett läkemedel som gör det möjligt för högsensitiserade njursjuka personer att transplanteras. Nu har läkemedlet, Idefirix, nyligen blivit godkänt av NT-rådet (rådet för nya terapier) vid SKR och rekommenderas att användas av sjukvården i Sveriges 21 regioner.
Varför har du intresserat dig för detta ämne?
– Jag började arbeta med cancersjuka med hjärntumörer och blev tidigt intresserad av att kunna utveckla behandlingar för patienter. På Hansa Biopharma fick jag chansen att utveckla ett helt nytt läkemedel som skulle nå ut till njursjuka patienter och verkligen göra nytta. Det är fantastiskt att vi kommit hela vägen fram.
Hur lång tid tog det att ta fram detta läkemedel och vad för studier gjordes?
– Molekylen i läkemedlet upptäcktes 2001 och sedan tog det till 2008 då vi bestämde oss för att försöka göra ett läkemedel av det. Effekten av läkemedlet har studerats i fyra studier och den första transplantationen med Idefirix genomfördes på Akademiska sjukhuset i Uppsala. Totalt har 46 patienter transplanterats och behandlats med Idefirix. Samtliga 46 transplanterade patienter levde sex månader efter transplantation. Under de första sex månaderna förlorade tre av de 46 transplanterade njurarna sin funktion. Inga ytterligare förluster av njurtransplantat sågs inom 1-2 år efter transplantation.
Hur fungerar detta nya läkemedel?
– Ett kraftfullt bakterieenzym (från streptokocker) inaktiverar antikropparna IG (immunoglobulin G) snabbt inom 2-6 timmar och gör att patienten kan transplanteras inom 24 timmar. Bakterieenzymet desensitiserar högsensitiserade och hindrar avstötning. Efter ett tag kommer antikropparna tillbaka och patienten måste medicineras med immunosuppressiva läkemedel efter transplantationen precis som andra transplanterade.
Vad innebär NT-rådets rekommendation?
– NT-rådet gör sin utvärdering utifrån principer om lika människovärde, att fördela sjukvårdens resurser till de med störst behov och om läkemedlet är kostnadseffektivt. Syftet är att åstadkomma en jämlik tillgång till nya läkemedel för alla patienter som behöver det. Regionerna förväntas följa den här rekommendationen men fattar också egna beslut om införande och hur det ska införas. Men patienter kan nu diskutera Idefirix med sin läkare.
Hur mycket pengar har det kostat att ta fram detta läkemedel?
– Fram till idag har det investerats ungefär 1 miljard kronor i utvecklingen av Idefirix och vi är såklart väldigt tacksamma för att våra investerare tror på oss. Jag och mina kollegor drivs av att bidra till människors liv och hälsa och kommer att fortsätta att forska och utveckla Idefirix för att hjälpa fler patienter.
Hur ser du på framtiden för njursjuka patienter?
– Det är väldigt många njursjuka som är dialysberoende och där transplantation är en fantastisk lösning för livskvalitet och oberoende liv. I Sverige råder det organbrist och viljan att donera skulle behöva vara bättre. Vi kan hjälpa en grupp av patienter med sensitiseringsproblematiken.
Varför är det viktigt med njurforskning?
– Njursjukdom drabbar många och består av ett brett spektrum av olika sjukdomar. Vi forskar vidare och ser om vi kan hjälpa fler njursjuka. Vi har i en studie på 15 patienter i Europa sett att Idefirix har positiv effekt på GoodPastures sjukdom. Idefirix kan där förhindra att patienten hamnar i dialys eller är i behov av transplantation. Nu ska vi genomföra en större studie på det i USA och i Europa.